幼儿多囊肾是一种遗传性疾病，其特征是在肾脏皮质和髓质中出现大量包含尿液的囊肿，呈分散分布。这种疾病有两种遗传方式，一种是常染色体显性多囊肾病，症状通常出现在成年期，有时也可能在新生儿阶段显现，过去被称为成人多囊肾。另一种是常染色体隐性遗传病，过去被称为婴儿型多囊肾，患者出生即呈现症状，甚至可能在新生儿时期夭折，但近年发现这种型也可能在成人中出现。幼儿多囊肾在早期通常没有明显症状，随着年龄增长，囊性组织逐渐增大，对肾脏产生压力，可能导致肾区不适、尿量减少、肾功能衰竭等症状。幼儿多囊肾患者较早发展为肾衰竭，目前国际上尚无特效药物治疗多囊肾，外国有一些新药物可以在一定程度上控制多囊肾病情的进展速度。